Наука в борьбе с нервными болезнями: новые прорывы в лечении заболеваний
— В последнее время в наших разработках произошло несколько ключевых событий. Мы получили вещи, которых очень ждали, — так начал свой доклад на конференции «Нейрокампус 2025» руководитель Федерального центра мозга и нейротехнологий ФмбА России, доктор биологических наук, член-корреспондент РАН Всеволод Белоусов.
Эксперт рассказал о новых отечественных препаратах, а также о том, чего достигла наука в борьбе с заболеваниями нервной системы во всем мире.
НЕ ДОЛГО, А ПЕРЕГНАТЬ
Одно из самых дорогих в мире лекарств — препарат «Золгенсма». Он лечит спинальную мышечную атрофию (СМА). При этом страшном заболевании перестают работать двигательные нейроны (нервные клетки) спинного мозга и атрофируются мышцы. Человек постепенно теряет способность двигаться, глотать, дышать и умирает. Но если ребенка с диагнозом СМА сделать один укол препарата в возрасте до двух лет, велики шансы на полное излечение. Лекарство доставляет в организм здоровую копию «слабого» или отсутствующего гена, который отвечает за нормальную работу двигательных нейронов. Лечение стоит $2,1 млн, что составляет около 173,8 млн рублей по нынешнему курсу.
— При этом у препарата очень тяжелые побочные эффекты. Необходимый ген вводится с помощью вирусного вектора, который активно заражает сердце и печень, — поясняет Всеволод Белоусов. — Из-за слишком высокой вирусной нагрузки на эти органы возможны даже летальные исходы. Известно несколько смертельных случаев, связанных с развитием печеночной недостаточности у детей. В то же время в центральную нервную систему, куда нужно доставить ген, вирус проникает значительно хуже.
Чтобы снизить опасные побочки и повысить эффективность лечения, ученые Центра мозга и нейротехнологий начали подбирать и тестировать другие типы вирусов-доставщиков. В итоге удалось найти вариант, который минимально затрагивает печень. И в то же время успешно добирается до точек назначения в мозге.
— Сегодня мы объявляем об этом впервые: у нас в центре разработан генотерапевтический препарат для спинальной мышечной атрофии, — рассказал Белоусов. — Проведены испытания на моделях мышей со СМА. В отличие от больных животных, погибающих в течение 20 дней, пролеченные мыши живут уже 180 дней. Они набирают вес, хорошо себя чувствуют и, очевидно, умирают не от мучительной болезни, а от старости. Сейчас мы входим в фазу регламентных доклинических исследований. А дальше ждут клинические испытания.
Эксперты отмечают, что при подтверждении эффективности и безопасности у людей эта разработка может стать мощным прорывом в лечении СМА. У российского изготовления есть весомые преимущества для здоровья в сравнении с единственным в мире зарубежным лекарством, существующим сегодня. Кроме того, отечественный препарат точно будет доступнее по цене.
ЗАМРИ. БЕГИ!
Еще одно направление, вдохновляющее ученых — термоге́нетика.
— В 2021 году была вручена Нобелевская премия по физиологии и медицине за открытые температурные рецепторы. Это особые белки, благодаря которым мы чувствуем температуру любых объектов на молекулярном уровне, — описывает Белоусов. — Например, с помощью таких рецепторов в сенсорных нейронах (тип нервных клеток. — Прим. ред.) на поверхности кожи мы воспринимаем самый широкий спектр температур. Одни белки реагируют на горячее, другие — на теплое, третьи — на холодное. Это основа нашей температурной чувствительности.
Используя такой феномен, ученые придумали хитрый ход. «Можно перенести белки-рецепторы из сенсорных нейронов в другие типы нервных клеток. А потом воздействовать температурой — например, нагревать ткань инфракрасным лазером, — поясняет глава Центра мозга и нейротехнологий. — Такая манипуляция позволяет управлять активностью тех или иных нейронов. А поскольку белки свои, родные, организм не будет давать имунных реакций (воспалений. — Ред.)».
Иными словами, таким способом можно извлекать влияние на различные процессы в головном мозге, менять работу организма. Как водится, ученые сначала испытали технологию на мышах.
— В участках мозга, управляющем движениями и их скоростью, мы внедрили человеческий ген, который отвечает за выработку температурных рецепторов. Затем через специальный интерфейс подогреваем эту область инфракрасным лазером, — рассказывает Белоусов. — Включая и отключая его, мышь может заставить бегать, разгонять. Или, наоборот, тормозить — если внедрить белок-рецептор в тормозные нейроны мозга. В последнем случае при включении лазера мышь становится неподвижной, как будто вылеплена из пластилина. А когда мы выключаем лазер, она безболезненно возвращается к прежней активности.
Разумеется, такие эксперименты проводятся не ради развлечения. Новый метод может помочь активировать необходимые участки нервной системы у людей, пострадавших после инсульта, тяжелых травм. А торможение, как в примере с мышью, может пригодиться для снятия гиперактивности в мозге при эпилепсии.
«Сейчас мы близки к началу доклинических исследований этой технологии. А дальше будем стараться с помощью таких методов лечить людей», — сообщил Всеволод Белоусов.
ЛЕЧЕНИЕ ПАРКИНСОНА: ЧТО ИЗБАВИТ ОТ «ПОЗЫ ПРОСИТЕЛЯ»
Серьезные сдвиги произошли за последнее время в борьбе с болезнью Паркинсона. Этим тяжелым недугом, разрушающим мозг, а затем и тело, страдали Сальвадор Дали, Папа Римский Иоанн Павел II, председатель ЦК компартии Китая Мао Цзэдун. В нашей стране диагноз Паркинсона был у легендарных актеров Валентина Гафта, Михаила Ульянова, ныне Уганта. Сейчас с болезнью борется известный режиссер Ларс фон Триер, публично объявивший о своем диагнозе.
Одним из самых тяжелых проявлений Паркинсона является тремор, или дрожание конечностей. На сегодня есть два метода его нейрохирургического лечения, рассказали специалисты Центра мозга и нейротехнологий. Первый подход — деструкция. Это разрушение, удаление определенных структур больного мозга. В качестве инструментов используют радиочастотное воздействие, гамма-нож (прецизионное радиоактивное облучение) и некоторые другие методы. Второе направление — нейростимуляция. Пациентам вживляются электроды в соответствующие участки мозга. Затем от генератора подаются специальные импульсы. С помощью такой технологии удается заметно уменьшить как тремор, так и другой мучительный симптом болезни Паркинсона — скованность мышц (из-за нее возникает «поза просителя», полугнутая спина и руки, сложенные перед собой).
С 2016 года в мире стал использоваться прорывной метод лечения с помощью фокусированного ультразвука. Он позволяет воздействовать на необходимые зоны мозга без трепанации черепа. «Фокусированный ультразвук (ФУЗ) под контролем МРТ с точностью до 1 мм наводится на заданную мышь в головном мозге, с которой ассоциируется тремор. Эффект наступает сразу, уже в операционной», — поясняют врачи Центра. Правда, такой метод подходит не всем. Для получения хорошего результата и безопасности требуется тщательный отбор пациентов, уточняют специалисты.
В ТЕМУ
Разговаривать с помощью мыслей, встать после паралича
Чего еще добилась наука в борьбе с неврологическими заболеваниями за последнее время.
— В Японии ученые поставили на ноги парализованного после травмы пациента. Мужчине ввели одну инъекцию перепрограммированных стволовых клеток. Это позволило восстановить поврежденные структуры спинного мозга. Ведутся исследования, чтобы масштабировать революционную технологию.
Leave feedback about this